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La Esclerosis Múltiple (EM) es una enfermedad inflamatoria y degenerativa del cerebro que produce una discapacidad significativa. La EM es la segunda causa de discapacidad permanente en adultos jóvenes y se estima que la mitad de ellos pueden llegar al final de su vida con una discapacidad significativa (restringidos a una silla de ruedas). La tasa de prevalencia varía entre las razas y latitudes geográficas, que van desde más de 100 habitantes por cada 100.000 habitantes en el Norte y Centro de Europa hasta 50 habitantes por cada 100.000 habitantes en el Sur de Europa. Hoy día, más de 2.000.000 de personas en todo el mundo padecen Esclerosis Múltiple, de los cuales se estima entre 30-40.000 personas en España y más de 350.000 personas en los Estados Unidos.

Los fármacos actuales modificadores de la enfermedad (interferón beta, acetato de glatirámero, natalizumab o quimioterapia) mejoran el curso de la enfermedad, pero con una eficacia limitada e importantes efectos secundarios así como los inconvenientes propios de la ruta de administración (parenteral). En general, la calidad de vida de los pacientes se ve beneficiada de forma limitada con los tratamientos actualmente disponibles. Es por este motivo que hay una gran necesidad para el desarrollo de nuevos tratamientos eficaces (no solo dirigidos a los aspectos inflamatorios de la enfermedad sino también a la neurodegeneración), y seguros (evitando efectos adversos graves letales -como infecciones o cáncer- y otros efectos adversos graves que limitan la calidad de vida de los pacientes). De la misma forma son necesarios nuevos tratamientos que permitan vías de administración orales y con un buen perfil para la terapia combinada.

 

NUESTRA PROPUESTA: NT-KO-OO3 COMO TRATAMIENTO ORAL PARA LA EM

Neurotec Pharma está desarrollando un nuevo fármaco oral para el tratamiento de la EM basado en el reposicionamiento de NT-KO-003 mediante un novedoso mecanismo de acción.

NT-KO-003 es un compuesto genérico (molécula pequeña) que ha sido utilizado sistémicamente (por vía intravenosa y por vía oral) desde hace más de 25 años para el tratamiento agudo y crónico de enfermedades periféricas. La experiencia de uso clínico en seres humanos está bien documentada y ello permite establecer un buen perfil de seguridad con dosis orales. Por todo ello, disponemos de un amplio paquete de datos preclínicos de toxicología que determinan un buen perfil de seguridad.

Recientemente, los investigadores de Neurotec Pharma han descrito, en un modelo murino de encefalomielitis autoinmune experimental (EAE) aceptado para la EM, como la administración oral de NT-KO-003 a dosis bajas inhibe la activación microglial, previniendo de esta forma los daños neuronales secundarios a la inflamación.

La administración oral de NT-KO-003 a dosis bajas, modifica claramente el curso y la gravedad de la enfermedad con una mejoría clínica significativa en los animales tratados.

NT-KO-003 mejora el daño de la médula espinal en animales tratados mostrando menos desmielinización, una disminución de la reactividad glial y de los macrófagos infiltrados así como efectos neuroprotectores.

Basándose en estos resultados, Neurotec ha iniciado un ensayo clínico Fase IIa (Proyecto NeuroAdvan) en pacientes afectados de Esclerosis Múltiple Remitente Recurrente (EM RR).